Изследователи от Каролинския институт в Швеция са открили, че генната терапия може значително да подобри слуха при хора с определен вид генетична глухота.
За много хора, родени с увреден слух, светът винаги е бил тих. Този вид слухов проблем, известен като вродена глухота, често започва още при раждането и може да затрудни общуването, образованието и ежедневието.
В много случаи причината е генетична, което означава, че е свързана с промени в определени гени, които се предават по наследство. Доскоро възможностите за лечение се ограничаваха до слухови апарати или кохлеарни импланти, които помагат, но не възстановяват напълно естествения слух.
Сега ново проучване на Каролинския институт в Швеция дава вълнуваща надежда. Изследователите са открили, че генната терапия може значително да подобри слуха при хора с определен вид генетична глухота. Изследването, публикувано в списание Nature Medicine, показва, че този подход може да помогне както на деца, така и на възрастни.
Изследователският екип работил с болници и университети в Китай за лечението на десет пациенти на възраст между 1 и 24 години. Всички тези пациенти имали загуба на слуха, причинена от промени в ген, наречен OTOF.
Този ген е важен, защото спомага за производството на протеин, наречен отоферлин. Този протеин играе ключова роля в предаването на звукови сигнали от вътрешното ухо към мозъка. Без него ухото може да улавя звук, но сигналите не могат да бъдат предадени правилно.
За да решат този проблем, изследователите използвали генна терапия. Този метод включва вкарването на здраво копие на гена в тялото. В този случай те използвали безвреден вирус, наречен аденоасоцииран вирус, за да пренесат функциониращия OTOF ген във вътрешното ухо. Лечението било приложено под формата на единична инжекция в малък отвор, наречен кръгло прозорче, разположен в основата на кохлеята.
Резултатите били впечатляващи. Много пациенти започнали да забелязват подобрения в слуха си само за един месец. След шест месеца всички участници показали ясни ползи. Средно нивото на звука, който можели да улавят, се подобрил от много силни нива до много по-тихи, което означава, че можели да чуват звуци, които преди това били твърде тихи.
Децата показали най-голямо подобрение, особено тези на възраст между 5 и 8 години. Едно момиченце възвърнало почти нормален слух и успяло да разговаря безпроблемно с майка си само няколко месеца след лечението. Това подчертава как ранното лечение може да доведе до по-добри резултати.
Важно е да се отбележи, че терапията се оказала и безопасна. Най-честият страничен ефект бил временна промяна в някои кръвни клетки, но не били докладвани сериозни проблеми по време на периода на проследяване.
Изследователите смятат, че това е само началото. Макар че това проучване се фокусирало върху гена OTOF, много други гени също са свързани със загубата на слуха. Учените сега работят по разработването на подобни лечения за тези състояния, съобщава БГНЕС.
