Медицинските пробиви на 2019-а: битка с нелечимото и опити за обратно летоброене
Биотехнологиите и 3D принтирането променят начините за диагноза и терапиите на най-тежките болести.
Един от големите медицински пробиви на 2019 г. е първото човешко сърце, създадено с 3D печат. Базирана в Илинойс, САЩ, високотехнологична компания използва специализиран биопринтер, който с наслояване на клетки създаде работещ орган.
Минисърцето има
устройството и
функциите на
истински орган
Въпреки че все още не може да послужи за присаждане, приближава технологията до голямата цел.
Принтираното 3D сърце обаче може да се използва като максимално надежден инструмент за тестване на лекарства. В момента повечето фармацевтични компании използват за изпитанията животински сърца, които и при най-голямо сходство не са идентични с особеностите на човешкия орган.
Революционната стъпка се прави 52 г. след като най-прочутият кардиохирург на планетата д-р Кристиан Барнард извършва първата трансплантация на сърце в Кейптаун, Южна Африка. Донорските сърца обаче са винаги по-малко от тези, които се нуждаят от тях. Освен това не може да се избегне рискът от отхвърляне на органа и това налага да се приемат лекарства за потискане на имунитета. Биоинженерите смятат, че с клетъчното принтиране рискът изчезва. Изходен материал са собствени клетки на човека и организмът няма да се опитва да елиминира транспланта.
В топприносите за годината е новият начин за редактиране на ДНК, който, изглежда, улеснява прецизното и безопасно преформатиране на гени така, че да бъдат излбегнати болестните мутации. Новата техника е научна разработка на Харвардския и Масачузетския университет. Наречена е основно редактиране, защото използва всички инструменти за въздействие върху ДНК. Цели да преодолее някои от ограниченията на CRISPR технологията, известна като генетична ножица.
Новият метод за редактиране на генома
директно записва
нова, коригирана
генетична
информация
в определен ДНК участък. Тя може да променя отделни букви на ДНК, да изтрива или да вмъква блокове от нови букви в генома с минимални щети върху ДНК.
Методът е тестван само в култивирани клетки, но ефектът надминава очакванията. Изпитанията установяват, че новият “редактор” - представете си го като коригираща правопис програма на компютър - може да поправи грешките в гените, кодиращи сърповидно-клетъчната анемия, да “изтрие” четирите излишни букви, които стоят в основата на болестта на Тай-Сакс, да вмъкне трите липсващи букви, за да поправи геномния отпечатък, който води до муковисцидоза.
Инструментът се е справил забележително добре в над 175 редакции на миши и човешки клетки. Според изследователите новата методика може потенциално да коригира до 89 процента от генетичните дефекти, които причиняват заболявания.
Например при сърповидно-клетъчната анемия заради генетичен дефект червените кръвни клетки са склонни към слепване и губят гъвкавост, а от кръгла формата им става сърповидна. Характеризира се с аблтормен хемоглобин, бързо разрушаване на еритроцитите и склонност към запушване на кръвоносните съдове. За преодоляване на проблема млади костномозъчни клетки се извличат и се преформатират, след което се връщат да подпомогнат тялото да образува нормални еритроцити. Принципът на техниката се основава на 70-годишни изследвания, като се възползва от новите технологии за генетично редактиране.
Почти в края на годината американска компания поиска от Агенцията по храните и лекарствата на САЩ да започне изпитание върху хора на
ново лечение
при ХИВ с
връщане на
имунните клетки
към “фабрични”
настройки
Когато човек е заразен с ХИВ , вирусът деактивира Т-клетките - имунните клетки, които имат задачата да се борят с болестния причинител. Новата терапия включва няколко стъпки. Първо извлича обезоръжените Т-клетки, след това генетично ги модифицира с цел възстановяване на имунната им функция и накрая ги връща с процедура, подобна на кръвопреливане, за да се борят с вируса.
Друга биотехнологична компания поиска да бъде одобрено
първото
лекарство за
ограничаване на
когнитивния спад
при алцхаймер
То е фокусирано върху контрола на протеина амилоид-бета, който се натрупва в мозъка на хора с болестта и се смята, че има роля за разстройството.
Ранните разочароващи резултати спряха проучванията, но след цялостен преглед на данните изследователите отново възлагат надежди за задържане и дори обръщане на процеса, ако се установи на ранен етап.
Според създателите новата терапия подобрява паметта и увеличава способността на хората с болестта на Алцхаймер да се самообслужват. При най-добрите резултати пациентите участват в ежедневни дейности като например да излизат до познати места и да се връщат в дома си самостоятелно.
След 18 месеца прием на лекарството участниците показват 15-27 процента подобрение на тестовете за памет и когнитивни способности в сравнение с плацебо.
На годишната конференция на Националния институт за изследване на рака във Великобритания екип на Нотингамския университет съобщи, че е създал
кръвен тест,
който открива
рак на гърдата
до 5 г. преди
появата на бучка или други симптоми. Изследването е по-лесно и по-евтино от масово прилаганата за скрининг мамография. След първите окуражаващи резултати за достоверност се планира ново, по-мащабно проучване. Ако то верифицира първоначалните данни за надеждност, тестът може да бъде на пазара в рамките на следващите пет години.
Подобен тест, но за рак на белия дроб се изпитва в Шотландия.
Големи надежди вдъхна принципно ново лечение на остеопорозата.
Дължи се на
медикамент,
който не само
спира загубата на
костна плътност,
а гради костта
Във века на застаряващото население болестите на късната възраст са първа точка в плановете на фармацията.
Харвардският университет оповести напредък в съпротивата срещу старостта. Там са разработили няколко генни терапии,
базирани на
3 гена, свързани
с дълголетието
В комбинация или поотделно, те били ефективни при заболявания, свързани с възрастта: затлъстяване, диабет тип 2, сърдечна недостатъчност и бъбречна недостатъчност. В изследване върху мишки учените открили дори, че комбиниране на 2 от терапиите било в състояние да лекува всичките 4 заболявания.