За първи път: Възстановиха слуха на дете с генна терапия
Пробив в света на медицината – лекари възстановиха слуха на момиченце на 18 месеца с помощта на генна терапия, пишат световните медии. Малката Опал Санди от Великобритания може да чува почти перфектно след операция, отнела само 16 минути.
Лекарите определят случилото се като нова ера в лекуването на глухотата.
Опал Санди е родена с аудио невропатия – болест, която засяга слуха. Тя не чувала нищо, защото състоянието ѝ пречи на нервните импулси от вътрешното ухо да достигат до мозъка. При някои хора това заболяване се причинява от грешен ген.
След като момиченцето получи вливане на медикамент, съдържащ поправен ген, тя може да чува почти на 100%. Родителите ѝ са шокирани от случилото се, защото не са вярвали, че генната терапия може да бъде толкова успешна.
Момиченцето е лекувано в болницата Аденбрук, която е част от университета в Кеймбридж. Там се провежда експерименталната генна терапия, на която е подложена малката Опал. В проучването са включени още глухи деца от Великобритания, Испания и Съединените щати, като те ще бъдат лекувани в следващите пет години.
„Резултатите са по-добри от очакваното. Това е невероятно! Толкова добре чува, надяваме се това да е потенциален лек за тези хора", коментира проф. Манохар Банс – УНГ хирург, който ръководи изследването.
„Зад този успех седят десетки години работа. Невероятно е, че най-накрая можем да видим резултат при хората. Това е много, много специален момент", допълва още той.
Аудио невропатията може да е следствие от дефект в OTOF гена, който произвежда протеин, наречен отоферлин. Той подпомага клетките в ухото да комуникират с нервите. За да бъде заобиколен този проблем, биотехнологичната компания „Регенерон" създаде медикамент, който носи в себе си работещо копие на гена.
На терапията е подложено и второ детенце, което също дава положителни резултати. За да бъдат анализирани, Опал и другото детенце са получили ниска доза генетична терапия само в едното си ухо. Друга група от деца ще бъде подложена на по-висока дозировка.
Опал е първият пациент в световен мащаб, получил тази терапия и най-младият досега, пише bTV.